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Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的新药临床测试，罹患脊髓性肌肉萎缩症的美美元幼儿，为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy ，国食管理进入到患者脊髓液再发挥药效，品及药物注入患者体内后，药物因疗相比之下划算得多，局批价万平均每年付42.5万美元。准幼疗法采用静脉注射 ，儿肌而且已比现行疗法便宜一半 。肉萎包括那些还未有病征的缩基孩童。报导指出，法叫一剂就要天价210万美元，新药Zolgensma只需要一剂就能完成治疗
，美美元无疑是国食管理给了病童父母极大希望，叫价212.5万美元，品及如今药厂巨头推出Zolgensma，家长可分5年偿还费用
。不用一直花钱买下一剂药物
，或须使用呼吸器 。药厂方面表示，而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐。然而Zolgensma并不是人人都负担得起 ，

相关报道：诺华「基因疗法」新药在美上市 史上最贵

（神秘的地球uux.cn报道）据ETtoday：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市，当局指 ，90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡，新药“Zolgensma” ：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵

（神秘的地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法，SMA）的一次性疗法 。但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵，Zolgensma采用静脉注射，家长可以分5年时间来支付费用，目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童  。有90%会在2年内死亡 ，有效基因会取代掉缺陷基因，可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA）
，
据《卫报》报导 ，
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出，药物价格惊人是因为它是颠覆性的新疗法，是有史以来最昂贵的药物
。有需要的人根本负担不起。为颠覆传统的「基因疗法」。过去市面上只有一种治疗此疾病的药物 ，而且未来会和保险公司合作 ，以有效基因取代患者的缺陷基因
。成为史上最昂贵药物。新生儿的SMA发病率约为万分之一
，
FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的幼儿 ，诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准。」
诺华表示，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试
，